云頂新耀自主研發(fā)實現(xiàn)質(zhì)變突破：EVM14 新藥臨床試驗申請美國FDA獲批

“AI+創(chuàng)新藥”第一股云頂新耀（1952.HK）在自研AI驅(qū)動mRNA腫瘤領(lǐng)域又迎來了更重磅的里程碑事件。

3月24日，云頂新耀宣布，其通用型的現(xiàn)貨腫瘤治療性疫苗EVM14注射液的新藥臨床試驗申請（IND）獲美國食品藥品監(jiān)督監(jiān)督管理局（FDA）的批準(zhǔn)。EVM14不僅是云頂新耀首個獲得FDA IND批準(zhǔn)的自主研發(fā)新藥和首款進(jìn)入國際臨床階段的mRNA腫瘤治療性疫苗，也是國產(chǎn)首款獲得FDA IND批準(zhǔn)的通用型的現(xiàn)貨mRNA腫瘤疫苗。云頂新耀將于近期向中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心遞交EVM14的臨床試驗申請。

云頂新耀首席執(zhí)行官羅永慶對此表示，EVM14成功獲得美國FDA IND批準(zhǔn)，標(biāo)志著云頂新耀在mRNA技術(shù)領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)了從基礎(chǔ)研究到全球化臨床轉(zhuǎn)化的關(guān)鍵突破，驗證了公司的自主研發(fā)能力、mRNA平臺的創(chuàng)新潛力以及其全球價值。“這一突破性進(jìn)展標(biāo)志著云頂新耀授權(quán)引進(jìn)+自主研發(fā)的‘雙輪驅(qū)動’戰(zhàn)略進(jìn)入全新階段，實現(xiàn)了自主研發(fā)體系從量變到質(zhì)變的跨越。”

EVM14獲得FDA IND批準(zhǔn)，是該公司自研的首款新型mRNA個性化腫瘤治療性疫苗EVM16順利完成首例患者給藥后其在自主研發(fā)歷程中的重要里程碑，是其AI技術(shù)賦能研發(fā)的最新成果，也標(biāo)志著云頂新耀在mRNA腫瘤領(lǐng)域的創(chuàng)新實力獲得國際權(quán)威機(jī)構(gòu)的認(rèn)可。目前云頂新耀基于自研mRNA平臺三款核心管線產(chǎn)品（EVM14、EVM16、以及自體生成CAR-T產(chǎn)品）已成為其在腫瘤及自身免疫疾病領(lǐng)域創(chuàng)新戰(zhàn)略的三大核心支點，進(jìn)一步釋放全球合作潛力，加速創(chuàng)新價值全球化兌現(xiàn)。

EVM14能誘導(dǎo)免疫記憶有效降低腫瘤復(fù)發(fā)

有望實現(xiàn)“長期無癌生存”

EVM14是一款靶向多種腫瘤相關(guān)抗原（TAA）的通用型的現(xiàn)貨腫瘤治療性疫苗，擬用于非小細(xì)胞肺癌、頭頸癌等多種癌癥的治療。臨床前研究數(shù)據(jù)彰顯出了云頂新耀 EVM14 注射液的巨大潛力。

在小鼠實驗中，EVM14 呈現(xiàn)出清晰的劑量依賴性抗原特異性免疫應(yīng)答特征，并在多個小鼠同源腫瘤模型中顯著地抑制了腫瘤生長。尤為引人注目的是，EVM14 能夠誘導(dǎo)免疫記憶，展現(xiàn)出有效降低腫瘤復(fù)發(fā)及轉(zhuǎn)移的能力，有望極大提升患者的長期生存質(zhì)量。

不僅如此，當(dāng)EVM14與免疫檢查點抑制劑（ICI，如PD-1或PD-L1抑制劑）聯(lián)合使用時，其抗腫瘤活性得到了顯著增強(qiáng)，支持在臨床上對聯(lián)合用藥的探索。這意味著，未來該療法有望覆蓋更多腫瘤類型和不同疾病階段，有望覆蓋更廣泛的患者群體。

Globocan 2022年統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，全球新發(fā)腫瘤人數(shù)1997.6萬人，因腫瘤死亡的人數(shù)為974.4萬人，其中肺癌是發(fā)病率最高的腫瘤類型，非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）約占肺癌總數(shù)的85%~90%，鱗狀NSCLC（sq-NSCLC）作為亞型之一，占25%~30 %。然而大多數(shù)局部晚期或轉(zhuǎn)移sq-NSCLC患者不適合接受靶向治療，存在重大臨床痛點。此外，據(jù)2022年全球癌癥統(tǒng)計報告，頭頸部鱗狀細(xì)胞癌（HNSCC）是第七大常見癌癥，估計每年有89萬新病例和45萬死亡病例，超過50%完成根治性治療的局部晚期HNSCC患者最終出現(xiàn)復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移，并導(dǎo)致預(yù)后不良、高水平死亡率和生活質(zhì)量惡化。

當(dāng)前，無論是免疫療法還是靶向療法，均難以使免疫系統(tǒng)形成“記憶”。靶向腫瘤相關(guān)抗原的腫瘤疫苗有望成為現(xiàn)有療法的強(qiáng)力補(bǔ)充，不僅起到聯(lián)合增效的功能，而且有望減少患者復(fù)發(fā)及轉(zhuǎn)移，契合當(dāng)前腫瘤藥物研發(fā)的趨勢。這種有望讓患者實現(xiàn)“長期無癌生存”的獲益，在腫瘤治療領(lǐng)域極具開拓性意義與潛在價值。

并且，通用型的現(xiàn)貨腫瘤治療疫苗能大大縮短生產(chǎn)周期，提升產(chǎn)能，降低生產(chǎn)成本，惠及更多患者。目前，全球范圍內(nèi)進(jìn)展最快的該類疫苗尚處于早期臨床階段，包括Moderna、BioNTech等領(lǐng)先跨國藥企的產(chǎn)品均處于I/II期研究階段，因此EVM14的研發(fā)已經(jīng)位于全球范圍內(nèi)第一梯隊。

mRNA藥物研發(fā)從“經(jīng)驗驅(qū)動”向“數(shù)據(jù)+AI驅(qū)動”轉(zhuǎn)型

布局腫瘤及自身免疫疾病領(lǐng)域創(chuàng)新戰(zhàn)略三大核心支點

“EVM14 獲得FDA IND批準(zhǔn)是AI技術(shù)賦能研發(fā)的新成果，公司依托經(jīng)過臨床驗證且實現(xiàn)本地化的mRNA平臺，實現(xiàn)了‘AI技術(shù)賦能研發(fā)’的協(xié)同效應(yīng)。”羅永慶表示，基于數(shù)據(jù)+AI驅(qū)動的研發(fā)策略顯著縮短了從研發(fā)到臨床試驗的時間周期，不僅提升了效率，更大幅提升了研發(fā)成功率，推動mRNA藥物研發(fā)從‘經(jīng)驗驅(qū)動’向‘?dāng)?shù)據(jù)+AI驅(qū)動’轉(zhuǎn)型。

數(shù)據(jù)顯示，全球mRNA治療市場正快速擴(kuò)張，規(guī)模預(yù)計從2024年的196.8億美元躍升至2034年的426.4億美元。云頂新耀以具有自主知識產(chǎn)權(quán)且經(jīng)AI深度賦能的mRNA平臺為基礎(chǔ)，前瞻性的綜合布局全球mRNA腫瘤疫苗賽道，已率先實現(xiàn)了從“18A創(chuàng)新藥”公司到“AI科技”公司的跨越。

作為國內(nèi)率先將AI驅(qū)動的mRNA腫瘤治療性疫苗推進(jìn)至臨床階段的生物制藥公司，云頂新耀過去四年來通過端到端的mRNA研發(fā)體系，已實現(xiàn)了從靶點篩選、序列設(shè)計到遞送優(yōu)化的效率躍升，專有的“妙算”mRNA序列算法系統(tǒng)（EVER-NEO-1）已迭代至第三代，并通過大數(shù)據(jù)模型持續(xù)演化中。

云頂新耀正在研發(fā)多個腫瘤及自免相關(guān)的mRNA治療藥物，其中三款核心管線產(chǎn)品，即通用型的現(xiàn)貨腫瘤治療性疫苗 EVM14、已進(jìn)入臨床階段的個性化腫瘤治療性疫苗EVM16、自體生成CAR-T產(chǎn)品，已成為其在腫瘤及自身免疫疾病領(lǐng)域創(chuàng)新戰(zhàn)略的三大核心支點。目前，EVM14以外的其他兩款也進(jìn)展迅速，EVM16已于2025年3月在臨床試驗中完成首例患者給藥，而自體生成CAR-T項目已經(jīng)完成了一項非人類靈長類動物(NHP)研究，繼續(xù)向臨床前候選分子選擇階段推進(jìn)。

此外云頂新耀位于浙江嘉善的生產(chǎn)基地具備多種規(guī)模的mRNA產(chǎn)品GMP生產(chǎn)產(chǎn)能，于2022年12月正式投入運行并成功完成了臨床批次生產(chǎn)，具備臨床和商業(yè)化規(guī)模生產(chǎn)能力，為mRNA技術(shù)平臺的本土化研發(fā)、生產(chǎn)以及商業(yè)化運營奠定堅實的基礎(chǔ)。